Yıllarca göğüs ağrısı şikayeti yaşayan Daniel Cullinane’ın sağlık yolculuğu, tıp dünyasında dikkat çeken bir gelişmeyle yeniden gündeme geldi. Uzun süre yaşadığı belirtilerin anksiyeteden kaynaklandığı düşünülen Cullinane, yapılan detaylı incelemeler sonucunda koroner arter hastalığı ve kalıtsal yüksek kolesterol sorunu ile karşı karşıya olduğunu öğrendi. Sağlıklı yaşam alışkanlıklarına sahip olmasına rağmen kalp damarlarında ciddi risk taşıyan yağ birikimleri tespit edilen Daniel için tedavi süreci hızla başladı. İlk aşamada uygulanan kolesterol düşürücü ilaçlar beklenen sonucu vermeyince uzmanlar farklı seçenekler üzerinde durdu. Daha sonra deneysel bir gen tedavisi programına dahil edilen Daniel’ın LDL yani kötü kolesterol seviyesinde dikkat çekici bir düşüş sağlandığı açıklandı. Uzmanlar, henüz araştırma aşamasında bulunan yöntemin gelecekte yüksek kolesterol tedavisinde önemli bir seçenek haline gelebileceğini değerlendiriyor.
Kalıtsal Kolesterol Hastalığı Ortaya Çıktı
Yapılan genetik incelemelerde Daniel Cullinane’ın ailevi hiperkolesterolemi adı verilen kalıtsal bir rahatsızlığa sahip olduğu belirlendi. Bu hastalık, kolesterol seviyelerinin doğuştan itibaren yüksek seyretmesine neden oluyor ve kalp damar hastalıkları riskini artırıyor.Doktorlar, aile öyküsünü de dikkate alarak detaylı değerlendirme yaptı. Daniel’ın babasının da geçmişte kalp krizi nedeniyle hayatını kaybettiği öğrenildi.
Tek Uygulamayla LDL Seviyesi Düştü
İlaç tedavisinden istenen sonucun alınamaması üzerine Daniel, VERVE-102 isimli deneysel gen tedavisi araştırmasına dahil edildi. Tek infüzyon şeklinde uygulanan tedavi, karaciğerde kolesterol üretiminde rol oynayan belirli genleri hedefliyor.
Araştırma sonuçlarına göre bazı hastalarda LDL kolesterol seviyelerinde yüzde 62’ye varan düşüş görüldü. Daniel da kolesterol değerlerinin riskli seviyelerden daha sağlıklı aralıklara gerilediğini ifade etti. Uzmanlar ise tedavinin umut verici sonuçlar ortaya koyduğunu ancak uzun vadeli etkilerin netleşmesi için daha fazla araştırmaya ihtiyaç bulunduğunu belirtiyor.
